Kontakt:jerry.he@wecistanche.com

Cistanche er veldig bra for Alzheimers sykdom

Forskere har med hell introdusert et beskyttende gen motAlzheimerssykdominn i menneskelige celler.

Forskere fra Canadas Université Laval School of Medicine og Université Québec-Laval Research Center har med suksess redigert genomene til menneskelige celler dyrket in vitro, og introdusert en mutasjon som kan gi pasienter med Alzheimers sykdom. sykdomsbeskyttelse. Detaljer om gjennombruddet ble nylig publisert i The CRISPR Journal.

Forskning publisert i "The CRISPR Journal" (siste effektfaktor: 6.071) 7. februar 2022

"Noen genetiske mutasjoner øker risikoen forAlzheimerssykdom, men det er én mutasjon som reduserer denne risikoen," sa hovedforfatter professor Jacques-P Tremblay, "en sjelden mutasjon identifisert i den islandske befolkningen i 2012. Mutasjonen har ingen kjente ulemper for bærere og reduserer risikoen forAlzheimerssykdom. Ved å bruke en forbedret versjon av CRISPR-genredigeringsverktøyet har vi vært i stand til å redigere genomet til menneskelige celler for å sette inn denne mutasjonen."

Hjernen tilAlzheimersPasienter har amyloidplakk som får nevronene til å dø på grunn av deres toksiske nivåer. Disse plakkene dannes etter at amyloid-forløperprotein er spaltet av et enzym kalt beta-sekretase. "Den islandske mutasjonen gjør det vanskeligere for enzymet å spalte amyloidforløperproteinet. Som et resultat er det mindre dannelse av amyloidplakk," forklarte Tremblay.

Dr. Jacques-P Tremblay

I teorien introduserer den islandske genmutasjonen i genomene til mennesker med risiko for å utvikle segAlzheimerssykdomkan forhindre eller bremse utviklingen av sykdommen. "Dessverre kan vi ikke gå tilbake og reparere skaden som førte til at nevronene døde," sa Tremblay, "så denne behandlingen er spesielt egnet for mennesker fra familier som er berørt av denne genetiske lidelsen, en familiær sykdom.Alzheimerssykdom. Sykdommen viser seg som hukommelsesproblemer mellom 35 og 40 år. Hvis den lykkes, kan den også brukes til å behandle den vanligste formen for sporadiskAlzheimerssykdom, som vanligvis utvikler tidlige symptomer på sykdommen etter 65 år."

Ifølge forskerne er utfordringen nå å finne en måte å redigere genomene til millioner av hjerneceller på. "Vi undersøker ulike muligheter, inkludert å bruke ikke-smittsomme virus for å levere redigeringskomplekser inne i nevroner. Nå som proof-of-concept er etablert i menneskelige celler in vitro, vil vi kunne gjøre dette i et nevron som viserAlzheimerssykdom. Test denne metoden på mus. Hvis disse funnene er avgjørende, håper vi å gjennomføre en liten studie på personer mellom 35 og 40 år som har en genetisk mutasjon som forårsakerAlzheimerssykdom," sa Tremblay.

Kilde: Université Laval

Nok et skritt mot genterapi forAlzheimers

Referanse:

Tremblay G, Rousseau J, Mbakam CH, Tremblay JP. Insertion of the Icelandic Mutation (A673T) by Prime Editing: A Potential Preventive Treatment for Familiary and SporadicAlzheimersSykdom. CRISPR J. 2022 7. februar doi: 10.1089/crispr.2021.0085. Epub foran trykk. PMID: 35133877.